Наследственную слепоту уже удается вылечить

Современная наука уже располагает доказательствами того, что причиной слепоты у человека могут быть мутации в более чем в одном или нескольких из 225 определенных генов. Люди, страдающие от подобных наследственных заболеваний, вынуждены всю жизнь передвигаться с палочкой или с собакой-поводырем. Последнее достижение ученых из Университета штата Айова (США) открывает возможность в ближайшем будущем восстанавливать зрение у некоторых из таких пациентов. Об этом научном проекте сообщила Американская Академия Офтальмологии.
Исследователи разработали особую терапевтическую методику на основе генной инженерии, которая была направлена на исправление генетических дефектов в зрительной системе людей и избавление их от одного из наследственных заболеваний, вызывающего практически полную потерю способности видеть. Результатом развития этой болезни является дегенеративные процессы в сетчатке глаз, которые начинают прогрессировать с момента рождения человека и завершаются слепотой уже в раннем детстве.
Американские ученые использовали специфически модифицированный безвредный вирус для того, чтобы перенести здоровую полноценную версию гена в сетчатку. Таким способом происходила замена генов-мутантов, являющихся причиной катастрофического ухудшения зрения. Уже первые эксперименты на добровольцах показали высокую эффективность предложенной технологии лечения. 27 из 29 участников пилотных испытаний новой генной терапии получили значительные улучшения своих зрительных возможностей. Эти больные после прохождения курса лечения смогли в достаточной мере видеть свет и различать отдельные предметы и препятствия, что позволило им свободно передвигаться по лабиринту с пониженным и умеренным освещением.
Исследователи намерены использовать опробированную технологию генной терапии для борьбы с другими заболеваниями зрения, возникающими из-за нарушений в структуре некоторых генов. На первых этапах планируется попытаться лечить пигментный ретинит и возрастную дегенерацию желтого пятна, которые также имеют наследственный характер.
Авторы этой научно-исследовательской работы обратились в государственные органы США для получения разрешения на использование разработанной технологии лечения слепоты, вызванной нарушениями на уровне генома, в клинических условиях. Ожидается, что решение по этому вопросу будет принято уже в январе 2018 года.

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *